Дефирин — препарат для лечения талассемии¶

Деферипрон (торговое название — Дефирин) — лекарственный препарат, относящийся к группе хелаторов (комплексообразователей) трёхвалентного железа. Применяется преимущественно для лечения состояний, сопровождающихся хронической перегрузкой организма железом, в первую очередь — при талассемии и других трансфузионно-зависимых анемиях. Действующее вещество — деферипрон (deferiprone), выпускается в форме капсул и раствора для приёма внутрь.

¶Общие сведения

Дефирин представляет собой пероральный препарат, действующим началом которого является деферипрон — синтетическое соединение класса гидроксипиридинонов. Молекула деферипрона образует устойчивые комплексы с ионами трёхвалентного железа (Fe³⁺), что позволяет выводить избыток этого металла из организма. Препарат был разработан как альтернатива инъекционному дефероксамину, который требует длительных подкожных инфузий и плохо переносится частью пациентов.

Основное показание — лечение перегрузки железом у пациентов с талассемией (в частности, бета-талассемией), требующих регулярных гемотрансфузий. Переливания крови, необходимые таким больным, приводят к накоплению железа, которое организм не способен эффективно выводить самостоятельно; избыток железа повреждает печень, сердце и эндокринные органы.

¶Механизм действия

Деферипрон связывает свободное и внутриклеточное железо, образуя с ним комплексы, которые выводятся преимущественно с мочой. В отличие от дефероксамина, препарат эффективно проникает в клетки и способен извлекать железо из внутриклеточных депо, включая миокард. Именно способность уменьшать накопление железа в сердечной мышце считается одним из ключевых преимуществ деферипрона, поскольку кардиальные осложнения — одна из главных причин смерти при талассемии.

Препарат характеризуется относительно коротким периодом полувыведения, поэтому принимается несколько раз в сутки.

¶Применение

Основные области применения:

• трансфузионно-зависимая талассемия (в том числе при непереносимости или недостаточной эффективности дефероксамина);
• другие формы перегрузки железом, требующие хелатной терапии;
• в ряде случаев — комбинированная терапия с другими хелаторами для усиления выведения железа.

Дозировка и режим приёма определяются врачом индивидуально, с учётом массы тела, степени перегрузки железом и переносимости. Препарат отпускается по рецепту.

¶Побочные эффекты и риски

Наиболее серьёзным нежелательным эффектом деферипрона считается риск агранулоцитоза — резкого снижения числа нейтрофилов, что повышает восприимчивость к инфекциям. В связи с этим требуется регулярный контроль формулы крови (в частности, числа нейтрофилов) на протяжении всего курса лечения.

К другим возможным нежелательным реакциям относят:

• тошноту, боли в животе, нарушения работы желудочно-кишечного тракта;
• изменения уровня печёночных ферментов;
• артралгии (боли в суставах);
• нейтропению и другие гематологические нарушения.

При появлении признаков инфекции или лихорадки на фоне приёма препарата необходима немедленная медицинская оценка.

¶История и место в терапии

Деферипрон был синтезирован во второй половине XX века, а его клиническое применение при талассемии началось в 1980-х — 1990-х годах. Долгое время он рассматривался как препарат второй линии, однако по мере накопления данных о его влиянии на сердечную перегрузку железом роль деферипрона в клинической практике возросла. В ряде стран он применяется как в монотерапии, так и в комбинации с дефероксамином или деферазироксом.

¶Правовой статус и обращение

Дефирин относится к рецептурным лекарственным средствам. В разных странах условия регистрации, показания и меры контроля безопасности могут различаться; в частности, требования к мониторингу крови при применении деферипрона устанавливаются национальными регуляторными органами. Самостоятельное применение препарата без назначения врача недопустимо.

¶См. также

• Талассемия
• Хелатная терапия
• Дефероксамин
• Деферазирокс