Агемфил В — антигемофильный препарат¶

Агемфил В — российский лекарственный препарат на основе плазматического фактора свёртывания крови IX, применяемый для заместительной терапии при гемофилии B. Относится к группе гемостатических средств, используемых для остановки и профилактики кровотечений у пациентов с наследственным дефицитом фактора IX. Выпускается в лиофилизированной форме для приготовления раствора для внутривенного введения.

¶Общие сведения

Агемфил В представляет собой концентрат очищенного и вирусинактивированного фактора свёртывания IX человека. Действующее вещество получают из плазмы донорской крови, прошедшей процедуры инактивации и удаления вирусов. Препарат предназначен для восполнения недостающего фактора IX в плазме пациента, что позволяет восстановить нормальный процесс свёртывания крови и остановить кровотечение.

Фактор IX — один из ключевых белков системы коагуляции, участвующий во «внутреннем» пути активации свёртывания. Его наследственный дефицит приводит к гемофилии B (болезни Кристмаса), которая по клиническим проявлениям схожа с гемофилией A, но встречается значительно реже.

¶Состав и форма выпуска

Препарат выпускается в виде лиофилизата для приготовления раствора для внутривенного введения. В комплект обычно входят:

• флакон с лиофилизированным порошком фактора IX;
• флакон с растворителем (вода для инъекций);
• устройство для переноса растворителя и/или шприц с иглой.

Активность фактора IX дозируется в международных единицах (МЕ). Концентрация выражается числом МЕ в одном флаконе. Точные значения активности зависят от конкретной серии и указываются на упаковке.

¶Механизм действия

После внутривенного введения фактор IX распределяется в сосудистом русле и включается в каскад свёртывания. В присутствии ионов кальция и фосфолипидов он активируется, образуя комплекс с фактором VIII и фактором X, что в итоге приводит к превращению протромбина в тромбин, а фибриногена — в фибрин. Образование фибринового сгустка обеспечивает остановку кровотечения.

Поскольку препарат является плазматическим, а не рекомбинантным, его эффективность сопоставима с другими концентратами фактора IX, однако он несёт теоретические риски, связанные с донорским происхождением сырья, которые минимизируются многоступенчатой вирусной инактивацией.

¶Показания к применению

Основное показание — лечение и профилактика кровотечений у пациентов с гемофилией B (дефицитом фактора IX). Также применяется:

• при хирургических вмешательствах у больных гемофилией B;
• для остановки спонтанных и посттравматических кровотечений;
• в рамках профилактических (поддерживающих) схем введения.

¶Способ применения и дозирование

Препарат вводится внутривенно. Дозу рассчитывают индивидуально, исходя из массы тела пациента, исходного уровня фактора IX и характера кровотечения. Ориентировочно одна МЕ фактора IX на килограмм массы тела повышает активность фактора в плазме на определённую величину, которая зависит от индивидуальных особенностей пациента.

Различают терапию «по требованию» (введение при возникновении кровотечения) и профилактическую терапию (регулярные введения для предотвращения кровотечений). Режим выбирает врач-гематолог. Раствор готовят непосредственно перед введением и используют сразу после приготовления.

¶Противопоказания и меры предосторожности

К противопоказаниям относятся повышенная индивидуальная чувствительность к компонентам препарата, а также состояния, требующие осторожности при введении белковых плазменных продуктов. С осторожностью применяют при наличии в анамнезе аллергических реакций на препараты крови.

Возможные нежелательные реакции включают аллергические и анафилактические реакции, лихорадку, озноб, кожные высыпания, а также — редко — образование ингибиторов (антител) к фактору IX, что снижает эффективность терапии. При появлении признаков анафилаксии введение прекращают и оказывают неотложную помощь.

¶Ингибиторная форма гемофилии

Одним из наиболее серьёзных осложнений заместительной терапии является выработка нейтрализующих антител (ингибиторов) к фактору IX. В таких случаях обычные дозы препарата становятся неэффективными, и требуется применение так называемых шунтирующих (обходных) средств, например активированного протромбинового комплекса или рекомбинантного фактора VIIa. Риск образования ингибиторов особенно высок в первые недели терапии, поэтому пациентов регулярно обследуют.

¶Место среди препаратов фактора IX

На фармацевтическом рынке присутствуют как плазматические, так и рекомбинантные концентраты фактора IX. Плазматические препараты, к которым относится Агемфил В, получают из донорской плазмы; рекомбинантные производятся с использованием клеточных линий, что исключает зависимость от донорского сырья. Выбор между ними определяется доступностью, стоимостью, индивидуальной переносимостью и клинической ситуацией.

В Российской Федерации зарегистрирован ряд отечественных и зарубежных концентратов фактора IX, применяемых в рамках программ оказания помощи больным гемофилией. Обеспечение пациентов такими препаратами входит в число задач государственных программ по лечению орфанных (редких) заболеваний.

¶Хранение

Лиофилизат хранят в защищённом от света месте при температуре, указанной в инструкции производителя (как правило, в холодильнике или при комнатной температуре в пределах допустимого диапазона). После растворения препарат не подлежит длительному хранению и должен быть использован в течение указанного в инструкции времени. Замораживание готового раствора не допускается.

¶Значение

Гемофилия B — редкое наследственное заболевание, требующее пожизненной заместительной терапии. Наличие доступных концентратов фактора IX, включая плазматические препараты, позволяет пациентам вести активный образ жизни, снижает частоту тяжёлых кровотечений и инвалидизации, а также делает возможными плановые хирургические вмешательства. Препараты этой группы входят в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств, а их назначение и контроль осуществляются специалистами-гематологами в профильных медицинских центрах.