Фонд «Круг добра» и орфанные заболевания¶

Фонд «Круг добра» — российский государственный благотворительный фонд, созданный для финансирования лечения детей с тяжёлыми и редкими (орфанными) заболеваниями. Учреждён указом Президента РФ в январе 2021 года; оператором выступило Министерство здравоохранения. Фонд обеспечивает закупку дорогостоящих лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, а также оплату медицинской помощи, не покрываемой стандартным финансированием по программе государственных гарантий.

¶Орфанные заболевания

Орфанные (редкие) заболевания — группа болезней, встречающихся с низкой частотой в популяции. В России порог редкости установлен на уровне не более 10 случаев на 100 000 населения; в Евросоюзе — не более 5 на 10 000, в США — менее 200 000 пациентов на страну. К орфанным относят многие наследственные болезни обмена веществ, нервно-мышечные и иммунные патологии, отдельные виды онкологии.

Ключевые особенности орфанных болезней:

• высокая стоимость терапии (годовое лечение одного пациента может достигать десятков миллионов рублей);
• сложность диагностики из-за неспецифичности симптомов;
• ограниченное число зарегистрированных препаратов (так называемые «лекарства-сироты»).

В России базовый перечень редких заболеваний закреплён постановлением Правительства; часть нозологий финансируется за счёт федерального бюджета, часть — регионального.

¶История создания

До 2021 года дорогостоящее лечение редких болезней у детей финансировалось преимущественно через региональные бюджеты и благотворительные сборы, что создавало неравенство доступа в зависимости от субъекта РФ. Фонд «Круг добра» был задуман как централизованный механизм, обеспечивающий равный доступ к терапии независимо от места проживания ребёнка. Финансирование осуществляется за счёт повышенной ставки налога на доходы физических лиц для граждан с доходом свыше 5 млн рублей в год.

¶Механизм работы

Фонд действует по заявительному принципу: заявку подаёт медицинская организация, решение принимает экспертный совет, в который входят представители Минздрава, главные внештатные специалисты и общественные деятели. После одобрения препарат закупается централизованно, что снижает закупочные цены за счёт объёмов. Перечень заболеваний и закупаемых лекарств регулярно пересматривается и расширяется — в него включаются новые нозологии и незарегистрированные в РФ препараты по решению врачебной комиссии.

¶Значение и критика

Фонд стал крупнейшим в России каналом финансирования детской орфанной медицины. Среди достижений отмечают расширение перечня нозологий, обеспечение терапии спинальной мышечной атрофии, мукополисахаридозов и ряда других заболеваний, а также снижение зависимости семей от частных сборов.

Критические замечания касаются:

• ограничения помощи детским возрастом (после 18 лет пациенты переходят на иные механизмы финансирования);
• сложности и длительности процедур одобрения;
• зависимости от ежегодных бюджетных поступлений.

¶Смежные понятия

Орфанная медицина тесно связана с генетической диагностикой, неонатальным скринингом и производством «лекарств-сирот». Развитие этих направлений определяет доступность терапии для пациентов с редкими болезнями.